2017-10-25
Trotz des Seins eine der teuersten Drogen in der Welt, GlaxoSmithKlines Gentherapie Strimvelis gewann den Schutzträger der häufig geizigen BRITISCHEN gekosteten Wachhunde, um eine seltene Krankheit zu behandeln, die ADA-SCID genannt wurde, oder „Blasenjungen“ Syndrom. Die Droge, die €594,000 (ungefähr $700.000) kostet, ist eine einmalige Behandlung, die die Aufseher sagten, ist die Kosten.
Strimvelis kommt mit „Kosten, die gutes Preis-Leistungs-Verhältnis im Rahmen eines hoch spezialisierten Services zur Verfügung stellt,“ NETTE Rezensenten schrieb in die Entwurfsanleitung (pdf). Sie sagten, dass es eine „wichtige Entwicklung“ in der Behandlung für die ultrarare Krankheit ist.
ADA-SCID ist eine ernste immune Zustand, die Kinder vor schulpflichtigem Alter töten kann, wenn unbehandelt. Patienten mit der Bedingung sind gegen rückläufige Infektion und andere schwere Symptome anfällig. Für Behandlung mit Strimvelis, sammeln Teams Knochenmarkzellen der Patienten, dann ändern und reinject sie. Es ist ein einmaliges Verfahren, dem Experten anbietet lebenslangen Nutzen, entsprechend NETTEN Dokumenten glauben.
NETTE Rezensenten empfahlen die Therapie für Patienten, wenn kein passender Stammzellespender verfügbar ist. Die Gentherapie hat Nutzen über Standardwirtschaftlichkeitsmaßen hinaus, entsprechend NETTEM.
„Weil Strimvelis das Immunsystem wieder herstellt, könnte es Kindern mit der Bedingung ermöglichen, in der Schule erzogen zu werden und für Betreuer von Leuten mit der Bedingung, zum zur Arbeit zurückzugehen,“ gab das Dokument an.
Die NETTE Übereinstimmung, GSK nahm an, dass eine Person pro Jahr Behandlung erhalten würde, aber die jährliches sich unterscheiden könnte. Am Montag sagte ein GSK-Sprecher, die Firma „wirklich erfreut ist, die Entwurfsanleitung zu sehen und hofft, dass diese Entscheidung wird abschließende Anleitung in den nächsten Wochen.“
„Strimvelis ist die erste korrektive Gentherapie, damit Kinder überall in der Welt genehmigt werden können, und dieser Entwurf, den NETTE Anleitung aufmunternde Nachrichten für jene Familien in Großbritannien, die ein Kind mit ADA-SCID und nicht passenden zusammengebrachten Stammzellespender haben,“ er ist, fügte hinzu.
Aber die Entscheidung kommt, selbst als GSK seine Zukunft in den seltenen Krankheiten nachprüft. Zurück im Juli, gab die Firma frei, dass sie einen Verkauf für sein seltenes Krankheitsportfolio erforscht, das Strimvelis und zwei andere Programme in der Entwicklung umfasst.
Ein Sprecher sagte zu der Zeit, dass, während GSK „schwer in diesem Bereich investiert worden ist, wir glauben, dass es jemand anderes gibt, das die Handelsverfügbarkeit dieser Medizin für Patienten gut sicherstellen kann.“ GSK lässt nicht „Zellen- und Gentherapie R&D, aber wird sich auf Onkologie konzentrieren und allgemeinere Anzeichen,“ fügte sie hinzu. Die Firma sagte, dass seine unmittelbare Aufmerksamkeit „nachkommt unsere Verpflichtungen zu den Patienten.“
Als GSK diese Entscheidung ankündigte, hatten gerade zwei Patienten Behandlung mit Strimvelis empfangen, und eine anderen zwei wurden für Behandlung geplant. Trotz ihrer Fähigkeit, die Leben der Patienten zu verbessern, bringen solche seltenen Krankheitsdrogen nicht immer Handels- gute Leistung, und Vergütung kann stark sein zu sichern.
Die erste Gentherapie in Europa, das Glybera der uniQures, erfüllte nicht Verkaufsbedingungen, Ausgaben zu rechtfertigen, sagte dieser Arzneimittelhersteller vorher, während er ankündigte, dass er nicht suchen würde, eine Zulassung zu erneuern.
Über dem Teich wird der Zell- und Gentherapiemarkt jetzt für einen Test in den US als zwei WAGEN-Medikationen von Novartis eingestellt und Gilead haben Zustimmung gewonnen und $475.000 und $373.000 Preise vor Rabatten getragen, beziehungsweise. Novartis stellte eine Geld-zurückgarantie für bestimmte Patienten, die seine Droge empfangen, Kymriah vor
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